脊髓性肌萎缩症对婴儿、儿童乃至青少年和成人等不同年龄段的人都有影响，其严重程度各不相同。新生儿和婴儿可能会患上婴儿期发病的脊髓性肌萎缩症，这是最严重的疾病形式，可能会导致瘫痪，使婴儿无法行使诸如吞咽或抬头的基本生活功能。后期发病的脊髓性肌萎缩症在儿童、青少年和成人中更为常见，患者可能会出现明显的肌肉无力和残疾，如不能独自站立或行走。

以前，脊髓性肌萎缩症患者没有任何治疗方案。2016 年 12 月，渤健获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 针对首个脊髓性肌萎缩症疗法的批准，“无药可医”的情况就此开始发生改变。此后，该疗法在包括中国在内的 60 多个国家/地区获得批准，迄今已帮助了世界各地成千上万的患者。 

渤健对脊髓性肌萎缩症群体的承诺坚定不移，我们将继续推进领先的研究，着力解决未得到满足的需求，并改善受该疾病影响的患者的临床结果。

渤健正与 Ionis Pharmaceuticals 公司合作开发新的治疗方案，特别是新的反义寡核苷酸 (ASO) 候选药物。
我们也在利用脊髓性肌萎缩症方面的经验，推动其他存在高度未满足需求的神经肌肉疾病的潜在治疗方法和解决方案。